Terapias Génicas y Celulares Aportando a la Sociedad

 

La biotecnología está avanzando a pasos agigantados, ofreciendo nuevas esperanzas para las personas con discapacidades. Entre los desarrollos más emocionantes se encuentran las terapias génicas y celulares, que están abriendo caminos revolucionarios para el tratamiento de condiciones genéticas adquiridas, que pueden llegar a causar discapacidades. En este blog, explicaremos cómo estas terapias pueden transformar vidas y ofrecer nuevas oportunidades para una vida más plena y autónoma.

Una terapia génica tiene como objetivo el poder tratar o curar afecciones al corregir problemas en el ADN. El ADN está constituido por genes, los cuales contienen las instrucciones para producir proteínas que son esenciales para una buena salud y un buen desarrollo. Las mutaciones en el ADN pueden llevar a producir proteínas que no funcionan de forma correcta, o que no se produzcan proteínas como tal. Esos cambios pueden provocar trastornos genéticos, o hereditarios, como fibrosis quística, talasemia, hemofilia y enfermedad de células falciformes, entre otras muchas. 

  

Estas terapias, consisten en introducir nuevo ADN en ciertas células, o modificar el ADN ya existente, para tratar ciertos trastornos genéticos. Los métodos de transferencia de genes, conocidos también como adición de genes, restauran la función de un gen defectuoso o ausente agregando un nuevo gen a las células afectadas. Este nuevo gen puede ser una versión normal del gen defectuoso o un gen diferente que soluciona el problema y mejora el funcionamiento de la célula. De esta manera se pueden disminuir síntomas de alguna enfermedad, o mejorar progresivamente de la misma. 

De igual manera, también existen los tratamientos de transferencia de genes o edición genómica, donde se alteran directamente las células dentro del cuerpo. Alternativamente, las células pueden ser recolectadas y tratadas fuera del cuerpo para luego ser reintroducidas. Por ejemplo, un médico puede extraer células del sistema inmunitario (parte del sistema de defensa natural del cuerpo) o células de la médula ósea, modificar su ADN y luego devolverlas al cuerpo.

Estos tratamientos pueden ayudar en muchos ejemplos, como lo son: 

• Trastornos Genéticos Hereditarios: Muchas discapacidades son causadas por trastornos genéticos. Por ejemplo, la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad debilitante que afecta a los músculos, está siendo abordada mediante terapias génicas que buscan introducir genes saludables para reemplazar los defectuosos. Ensayos clínicos recientes han mostrado resultados prometedores, con pacientes experimentando mejoras en la fuerza muscular y movilidad.
• Lesiones de la Médula Espinal: Las terapias celulares están siendo investigadas como un tratamiento potencial para lesiones de la médula espinal. Las células madre pueden diferenciarse en varios tipos de células, incluidas las células nerviosas, ofreciendo la posibilidad de reparar el daño y restaurar funciones perdidas. Investigaciones preliminares han demostrado que la implantación de células madre en el área lesionada puede promover la regeneración nerviosa y mejorar la movilidad en algunos pacientes.
• Enfermedades Neurodegenerativas: Condiciones como la esclerosis múltiple y la enfermedad de Parkinson, que pueden causar discapacidades severas, también están siendo objeto de investigación en el ámbito de las terapias génicas y celulares. La introducción de células madre en el cerebro o la médula espinal tiene el potencial de reemplazar las células nerviosas dañadas y restaurar funciones perdidas.

Aunque los avances en terapias génicas y celulares son prometedores, también enfrentan desafíos significativos. La seguridad y la eficacia a largo plazo deben ser evaluadas cuidadosamente, y los costos de estos tratamientos pueden ser prohibitivos. Sin embargo, la investigación continua y el apoyo a estos desarrollos son cruciales para hacer estas terapias más accesibles y asequibles en el futuro.